La prise en charge de l'hémophilie a beaucoup changé depuis que les médecins ont commencé à utiliser un type de thérapie de remplacement dans les années 1950.
Les années 1950 et le début des années 1960
Les médecins traitaient les saignements des patients atteints d’hémophilie en remplaçant le facteur manquant par le facteur de coagulation que l’on retrouve dans le sang total et le plasma frais congelé. Cette façon de faire a prouvé que certaines thérapies de remplacement pourraient fonctionner.
Cependant, ces traitements étaient administrés en volumes importants contenant une très faible quantité de facteur. Cela voulait dire que des volumes de sang trop importants pour que l’organisme du patient puisse les tolérer devaient être injectés.
1958
Pour la première fois, des médecins avaient recours à la prophylaxie pour traiter l’hémophilie; un médecin suédois, Dre Inga Marie Nilsson, a donné à un patient un produit sanguin de façon régulière afin de prévenir les saignements.
Les années 1960
Les scientifiques et les médecins ont commencé à mieux comprendre les saignements et la coagulation. Ces connaissances les ont aidés à identifier et à nommer les protéines sanguines appelées facteurs.
Ils ont également commencé à traiter les personnes atteintes d’hémophilie au moyen de concentrations plus élevées de facteur, qu’ils recueillaient en faisant dégeler du plasma frais congelé à basse température. Le facteur sous cette forme est appelé cryoprécipité. On administrait du cryoprécipité contenant le facteur 8 (VIII) aux patients atteints d’hémophilie A; ils pouvaient désormais recevoir une quantité suffisante de facteur pour arrêter un saignement.
Cependant, le facteur provenant du cryoprécipité comportait toujours certaines limites, y compris ce qui suit :
- Il n’était pas exempt de virus dangereux, tels que le VIH et l’hépatite C.
- Il ne pouvait pas traiter l’hémophilie B, qui nécessite le facteur 9 (IX).
- La quantité qui devait être perfusée était toujours élevée comparativement aux normes actuelles.
1968
Les médecins traitaient les personnes atteintes d'hémophilie au moyen de concentrations de facteur encore plus élevées en le faisant sécher à de très basses températures (lyophilisation). Ces préparations de facteur sont appelées concentrés de facteur dérivés du sang.
Les patients entreposaient ces concentrés de facteur dans le réfrigérateur afin de ne plus avoir à se rendre à l’hôpital pour se procurer du produit. Cependant, le facteur lyophilisé était toujours issu de plasma sanguin, ce qui veut dire que le facteur pouvait être contaminé par des virus.
1969
La première équipe de traitement complet (ETC) au Canada a commencé à accepter des patients à Montréal.
Le début des années 1970
Les personnes atteintes d’hémophilie commençaient à être traitées en prophylaxie.
1977
Les médecins traitaient l’hémophilie A légère au moyen d’une hormone synthétique appelée desmopression DDAVP. Le DDAVP pousse le corps à libérer de lui-même deux facteurs : le facteur 8 (VIII) et le facteur von Willebrand. Ce produit ne pouvait pas traiter les sujets avec hémophilie B. Pour cette dernière condition, on utilisait un produit dérivé du sang humain, le complexe prothrombinique qui contenait du facteur 9(IX) mais aussi du facteur 2(II), du facteur VII(7) et du facteur 10 (X). Ce produit pouvait être contaminé par des virus.
Le milieu et la fin des années 1980
Les patients utilisaient des concentrés de facteurs plus sécuritaires. Les nouvelles pratiques de fabrication inactivaient les virus tels que le VIH et l’hépatite C qui contaminaient les concentrés de facteur. Cependant, le facteur était toujours issu de plasma sanguin, donc il pouvait transmettre d’autres types d’infections. Le dépistage des donneurs a également été introduit.
Le début des années 1990
Les chercheurs ont fabriqué des facteurs de coagulation en laboratoire et n’avaient plus besoin d’extraire le facteur de plasma humain. Le facteur produit en laboratoire est appelé facteur recombinant.
1993
Les médecins ont commencé à utiliser le facteur 8 (VIII) recombinant pour traiter l'hémophilie A.
1997
Les médecins pouvaient traiter l’hémophilie B à l’aide du facteur 9 (IX) recombinant.
Avoir accès à des soins en hémophilie
Un élément de la prise en charge de l’hémophilie est de pouvoir avoir accès à une variété de professionnels de soins de santé qui peuvent adresser les différents aspects de la maladie. C’est ce qui s’appelle les soins de santé intégrés. Ces professionnels de soins de santé comprennent ton spécialiste de l'hémophilie, ton infirmière, ton physiothérapeute, ton travailleur social et d’autres. En plus de l'équipe de ton centre de traitement de l'hémophilie, tu auras également besoin d'être en mesure d'interagir avec le personnel de la salle d'urgence pour des problèmes aigus et avec ton médecin de famille pour les soins de santé de routine qui ne sont pas liés à l’hémophilie.
Environ 400 000 personnes de tous les horizons ethniques partout dans le monde sont atteintes d’hémophilie. Pendant des années, seulement 80 000 des personnes atteintes d’hémophilie (20 %) ont reçu des soins de santé intégrés. Cependant, avec les améliorations continues en matière d’accès aux soins, près de 25 % des personnes atteintes d’hémophilie reçoivent maintenant des soins de santé intégrés, ce qui veut dire qu’il reste environ 300 000 personnes atteintes d’hémophilie dans le monde qui reçoivent peu de soins ou n’en reçoivent pas.
La raison principale de ce manque d’accès à des soins est le coût élevé des traitements. Malgré les inconvénients liés au fait d’être atteint d’un trouble de saignement, prends en compte les avantages de ton traitement et la façon dont il améliore ta qualité de vie. Dans le futur, nous espérons que toutes les personnes atteintes d’hémophilie auront accès à des soins de santé intégrés.