Drépanocytose : Termes de recherche et ressources utiles

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On pourrait vous demander de participer à un essai de recherche clinique ou à d’autres types de recherche pour aider les équipes de recherche à étudier de nouveaux traitements et à mieux comprendre l’incidence de la drépanocytose sur les familles. Découvrez les types de recherche et où trouver davantage de renseignements sur la recherche sur la drépanocytose.

À retenir

  • Si on vous demande de participer à la recherche sur la drépanocytose, vous pouvez entendre ou voir ces termes de recherche : essais cliniques, traitement standard, phases d’essai.
  • Les essais cliniques sont des études de recherche qui aident les équipes de recherche à voir comment la drépanocytose affecte le corps, comment traiter la drépanocytose et comment améliorer le confort des patients. Il s’agit de la meilleure façon de déterminer si un nouveau traitement, médicament ou un mélange est meilleur que ce qui existe déjà.
  • Le traitement standard est le meilleur traitement actuel, c’est-à-dire le traitement que les personnes atteintes de drépanocytose reçoivent normalement lorsqu’elles ne font pas partie d’un essai clinique.
  • Les nouveaux traitements passent par des phases d’essais, qui sont examinées à de nombreuses reprises par des experts afin de protéger les droits et la sécurité du patient. Les adolescents participent le plus souvent aux essais de phase III (la phase finale).

Si l’on vous demande de participer à la recherche, vous rencontrerez certains termes spécifiques à la recherche. Ceux-ci comprennent :

Essais cliniques

Les essais cliniques sont des études de recherche qui visent à améliorer la qualité de vie des patients atteints de drépanocytose. Ils peuvent être conçus pour étudier comment la drépanocytose affecte le corps, comment traiter la drépanocytose et comment améliorer le confort des patients.

En vous inscrivant (en rejoignant) un essai clinique, une équipe vous étudiera au fil du temps pour évaluer :

  • Le degré d’efficacité d’un traitement.
  • Si un traitement est sécuritaire.
  • Le type d’effets secondaires qu’un traitement peut causer.

Les essais cliniques sont la meilleure façon de déterminer si un nouveau traitement, médicament ou un mélange des deux est meilleur que ce qui existe déjà.

Traitement standard

Dans les essais cliniques, les nouveaux traitements sont comparés au traitement standard. Un traitement standard est le meilleur traitement actuellement disponible. C’est le traitement que les patients reçoivent normalement lorsqu’ils ne font pas partie d’un essai clinique.

Phases d’essais

Les nouveaux traitements passent par des phases d’essai. Chaque phase d’un essai, avant d’être lancée dans un hôpital ou une clinique, est examinée à de nombreuses reprises par différents experts afin de s’assurer que la sécurité et les droits des patients sont protégés.

Chaque traitement est d’abord testé en laboratoire. Si le traitement semble fonctionner, il passera à un essai de phase 1, puis à la phase 2 et, enfin, à la phase 3.

Phase I (1) : Ce type d’essai vise à déterminer la dose la plus élevée d’un traitement qui peut être administrée avec des effets secondaires acceptables. Les groupes de participants à l’étude commencent par une faible dose. La dose est augmentée lentement jusqu’à ce que les effets secondaires soient inacceptables.

Phase II (2) : Sur la base des résultats de la phase 1, le traitement est maintenant administré aux patients. L’étude examine comment l’organisme et la drépanocytose réagissent au traitement et si la dose proposée peut être utilisée en toute sécurité.

Phase III (3) : Le traitement est maintenant comparé au traitement standard pour voir s’il est meilleur d’une manière ou d’une autre (par exemple, s’il réduit la fréquence des crises de douleur, s’il entraîne moins d’effets secondaires ou s’il raccourcit la durée des séjours à l’hôpital). Les adolescents sont le plus souvent inscrits aux essais de phase III.

Autres types de recherche

Il se peut que l’on vous demande, à vous ou à vos parents ou personnes responsables, de participer à une recherche qui ne fait pas partie d’un essai clinique ou qui n’est pas liée à l’essai de traitement médical. Ce type de recherche est également important. Elle peut aider les professionnels de la santé à comprendre l’incidence de la drépanocytose sur la vie des patients et des familles.

Dans d’autres types de recherche, vous ou vos parents ou vos personnes responsables pouvez être invités à répondre à des questions lors d’une entrevue, à remplir un sondage, à essayer une nouvelle technologie ou à participer à un nouveau programme visant à aider les patients et les familles à composer avec la drépanocytose.

La participation à des recherches comme celles-ci aide les personnes atteintes de drépanocytose et leurs familles à obtenir un meilleur soutien du système de soins de santé.

Où trouver davantage de renseignements sur la recherche

Les enfants et les études cliniques

Pour en apprendre davantage sur comment participer à une étude de recherche, consultez ce lien pour regarder quelques clips vidéo sur les expériences d’autres enfants et adolescents. Ce site Web a été créé par le National Institutes of Health, un organisme gouvernemental aux États-Unis qui assure la direction et le soutien des études de recherche.

ClinicalTrials.gov — Drépanocytose

Le site Web ClinicalTrials.gov est une base de données d’études de recherche clinique financées par des fonds publics et privés du monde entier. Géré par le National Institutes of Health des États-Unis, il fournit des renseignements à jour aux patients, à leurs familles et à leurs personnes responsables, ainsi qu’aux professionnels de la santé et au public. Le lien ci-dessus vous amène directement à la liste des études de recherche sur la drépanocytose et l’anémie drépanocytaire.

Dernières mises à jour: novembre 06 2023